Leczenie celowane jest stosunkowo młodym podejściem terapeutycznym w onkologii, jednocześnie niezwykle cennym. Umożliwia bowiem dostarczenie właściwego leczenia, dostosowanego do charakterystyki genetycznej indywidualnego guza i zniszczenie komórek nowotworowych. Biologia każdego nowotworu różni się, dlatego leczenie powinno być dopasowane do konkretnej zmiany. Terapia ukierunkowana molekularnie uderza w określony cel, jakim jest nieprawidłowe białko, powstałe na matrycy zmutowanego genu w tkance nowotworowej. Taka mutacja znajduje się tylko w komórkach raka, zdrowe komórki posiadają prawidłowy gen. Dzięki temu terapia jest bardzo precyzyjna. Różni się od chemioterapii, która uszkadza wszystkie dzielące się komórki w organizmie, zarówno nowotworowe, jak i zdrowe, dając przy tym dużo efektów ubocznych. Leczenie celowane działa przede wszystkim na komórki nowotworowe, wpływając na komórki zdrowe w znacznie mniejszym stopniu niż chemioterapia. Leczenie celowane nie jest jednak całkowicie pozbawione działań niepożądanych. Toksyczność terapii personalizowanej jest mniejsza niż klasycznej chemioterapii, ale z uwagi na fakt, że leki celowane stosuje się długotrwale – nawet mało nasilone, ale nieprzerwane działania niepożądane (np. biegunka, osłabienie, stan zapalny skóry) mogą powodować konieczność czasowego przerwania lub nawet zakończenia leczenia. Z tego powodu leczenie celowane musi być prowadzone i nadzorowane przez onkologów klinicznych mających doświadczenie w zapobieganiu i zwalczaniu działań niepożądanych tych terapii.
Mechanizm działania leków ukierunkowanych molekularnie polega przede wszystkim na zahamowaniu wzrostu komórek nowotworowych oraz blokowaniu rozwoju sieci naczyń krwionośnych odżywiających guz.
Najczęstszymi grupami leków używanymi w praktyce klinicznej są:
Terapię spersonalizowaną wykorzystuje się obecnie w leczeniu m.in. czerniaka, raka piersi, raka jelita grubego, raka głowy i szyi, raka jajnika, raka trzonu macicy, raka żołądka, raka urotelialnego, raka płuca, przewlekłej białaczki szpikowej, przewlekłej białaczki limfocytowej, ostrej białaczki limfoblastycznej, szpiczaka plazmocytowego, a także nowotworów podścieliskowych przewodu pokarmowego (GIST).
