Leczenie celowane jest stosunkowo młodym podejściem terapeutycznym w onkologii, jednocześnie niezwykle cennym. Umożliwia bowiem dostarczenie właściwego leczenia, dostosowanego do charakterystyki genetycznej indywidualnego guza i zniszczenie komórek nowotworowych. Biologia każdego nowotworu jest inna, dlatego leczenie trzeba dopasować do konkretnej zmiany genetycznej. Terapia ukierunkowana molekularnie celuje w nieprawidłowe białko, które powstaje na podstawie zmutowanego genu w komórkach nowotworowych. Taka mutacja znajduje się tylko w komórkach raka, zdrowe komórki posiadają prawidłowy gen. Dzięki temu terapia jest bardzo precyzyjna. Różni się od chemioterapii, która uszkadza wszystkie dzielące się komórki w organizmie, zarówno nowotworowe, jak i zdrowe, dając przy tym dużo efektów ubocznych.
Leczenie celowane działa przede wszystkim na komórki nowotworowe, wpływając na komórki zdrowe w znacznie mniejszym stopniu niż chemioterapia. Mimo skuteczności, leczenie celowane czasem wiąże się z działaniami niepożądanymi. Toksyczność terapii personalizowanej jest mniejsza niż klasycznej chemioterapii. Jednak z uwagi na fakt, że leki celowane stosuje się długotrwale – nawet mało nasilone, ale nieprzerwane działania niepożądane (np. biegunka, osłabienie, stan zapalny skóry) mogą powodować konieczność czasowego przerwania lub nawet zakończenia leczenia. Dlatego leczenie celowane powinien prowadzić doświadczony onkolog, który potrafi rozpoznawać i łagodzić działania niepożądane terapii.
Mechanizm działania leków ukierunkowanych molekularnie polega przede wszystkim na zahamowaniu wzrostu komórek nowotworowych oraz blokowaniu rozwoju sieci naczyń krwionośnych odżywiających guz.
Najczęstszymi grupami leków używanymi w praktyce klinicznej są:
Terapię spersonalizowaną wykorzystuje się obecnie w leczeniu m.in. czerniaka, raka piersi, raka jelita grubego, raka głowy i szyi, raka jajnika, raka trzonu macicy, raka żołądka, raka urotelialnego, raka płuca, przewlekłej białaczki szpikowej, przewlekłej białaczki limfocytowej, ostrej białaczki limfoblastycznej, szpiczaka plazmocytowego, a także nowotworów podścieliskowych przewodu pokarmowego (GIST).
